پزشکان در انگلیس از یک درمان پیشگام برای نوع تهاجمی سرطان خون استفاده کردهاند. درپی این درمان، این نوجوان تبدیل به اولین بیماری شد که با شیوه جدید بهبود پیدا میکند.
این دختر ۱۳ ساله که از به نام آلیسا یاد شده است، در سال ۲۰۲۱ به لوسمی لنفوبلاستیک حاد سلول T مبتلا شد.
اما سرطان خون او به درمان های مرسوم از جمله شیمی درمانی و پیوند مغز استخوان پاسخ نداد.
او در آزمایش بالینی یک درمان جدید در بیمارستان کودکان بزرگ اورموند استریت لندن ( GOSH ) با استفاده از سلولهای ایمنی مهندسی شده ژنتیکی یک داوطلب سالم ثبت نام کرد.
در عرض ۲۸ روز، سرطان او در حال بهبودی است، طوری که توانست بازسازی سیستم ایمنی بدنش، پیوند مغز استخوان دوم را دریافت کند.
شش ماه بعد، او در خانه در لستر، مرکز انگلستان، حالش خوب است و مراقبت های بعدی را دریافت میکند.
بدون این درمان جدید او فقط باید درمان تسکینی دریافت میکرد.
لوسمی لنفوبلاستیک حاد (ALL) شایعترین نوع سرطان در کودکان است و سلولهای سیستم ایمنی را تحت تأثیر قرار میدهد که به سلولهای B و سلولهای T معروف هستند که با ویروسها و پاتوژنها مبارزه میکنند.
آلیسا اولین بیمار شناخته شدهای است که به سلول های T ویرایش شده پاسخ میدهد. در این ویرایش بازهای تک نوکلئوتیدی – یعنی حروف کد DNA – که حاوی دستورالعمل هایی برای یک پروتئینها هستند، ویرایش میشوند.
محققان در GOSH و دانشگاه کالج لندن در سال ۲۰۱۵، توسعه استفاده از سلول های T ویرایش شده با ژنوم برای درمان لوسمی سلول B شروع کردند.
اما برای درمان برخی دیگر از انواع لوسمی، محققان مجبور شدند بر این چالش غلبه کند که سلولهای T که برای شناسایی و حمله به سلولهای سرطانی طراحی شدهاند، در طول فرآیند تولید یکدیگر را میکشند.
چندین تغییر DNA اضافی در سلول های ویرایش شده مورد نیاز بود تا به آنها اجازه دهد بدون آسیب رساندن به یکدیگر سلول های سرطانی را هدف قرار دهند.
این پیچیدهترین مهندسی سلولی ما تاکنون بوده و راه را برای سایر درمانهای جدید و در نهایت آینده بهتر برای کودکان بیمار هموار میکند.
محققان در آخر این هفته یافتههای خود را در نشست سالانه انجمن هماتولوژی آمریکا ارائه کردند.